Efectividad y seguridad de la somatropina para el tratamiento de niños con déficit de la hormona del crecimiento / Effectiveness and safety of somatropin for the treatment of children with growth hormone deficiency

Introducción: la somatropina es una opción para el tratamiento del déficit de la hormona del crecimiento en niños. Esta evaluación tecnológica se desarrolló en el marco de la actualización integral del Plan Obligatorio de Salud para el año 2015. Objetivo: evaluar la efectividad y seguridad de la somatropina comparada con placebo o no tratamiento para el déficit de la hormona del crecimiento en niños. Metodología: la evaluación fue realizada de acuerdo con un protocolo definido a priori por el grupo desarrollador. Se realizó una búsqueda sistemática en MEDLINE, EMBASE, Cochrane Database of Systematic Reviews, Database of Abstracts of Reviews of Effects y LILACS, sin restricciones de idioma y limitada a revisiones sistemáticas publicadas en los últimos cinco años. Las búsquedas en bases de datos fueron hechas entre octubre y diciembre de 2014 y se complementaron mediante búsqueda manual en bola de nieve y una consulta con expertos temáticos. La tamización de referencias se realizó por dos revisores de forma independiente y los desacuerdos fueron resueltos por consenso. La selección de estudios fue realizada mediante la revisión en texto completo de las referencias preseleccionadas, verificando los criterios de elegibilidad. Se incluyeron revisiones sistemáticas de ensayos clínicos, su calidad fue valorada con la herramienta AMSTAR. Las características de las revisiones fueron extraídas a partir de las publicaciones originales. Se realizó una síntesis narrativa de las estimaciones del efecto para las comparaciones y desenlaces de interés a partir de los estudios de mejor calidad con AMSTAR. Resultados: se seleccionó una revisión sistemática que incluyó 28 ensayos clínicos (1830 pacientes), uno de estos ensayos (19 pacientes) fue de interés para la presente evaluación. La somatropina comparada con no tratamiento se asoció con un aumento estadísticamente significativo de la velocidad de crecimiento, la desviación estándar de la talla y los niveles de IGF-1 (somatomedina C). Conclusiones: el desempeño global de la somatropina para el tratamiento de niños con déficit de la hormona del crecimiento, muestra que la totalidad de los desenlaces de efectividad favorecen a la somatropina, en cuanto a su seguridad comparativa existe incertidumbre. Estas conclusiones se basan en los hallazgos de una revisión sistemática de alta calidad.(AU)

Efectividad y seguridad de la somatropina para el tratamiento de la restricción del crecimiento en niñas con síndrome de Turner / Effectiveness and safety of somatropin for the treatment of growth restriction in girls with Turner syndrome

Introducción: la somatropina es una opción para el tratamiento de la restricción del crecimiento en niñas con síndrome de Turner. Esta evaluación tecnológica se desarrolló en el marco de la actualización integral del Plan Obligatorio de Salud para el año 2015. Objetivo: evaluar la efectividad y seguridad de la somatropina comparada con placebo o no tratamiento para la restricción del crecimiento en niñas con síndrome de Turner. Metodología: la evaluación fue realizada de acuerdo con un protocolo definido a priori por el grupo desarrollador. Se realizó una búsqueda sistemática en MEDLINE, EMBASE, Cochrane Database of Systematic Reviews, Database of Abstracts of Reviews of Effects y LILACS, sin restricciones de idioma y limitada a revisiones sistemáticas publicadas en los últimos cinco años. Las búsquedas en bases de datos fueron hechas entre octubre y diciembre de 2014 y se complementaron mediante búsqueda manual en bola de nieve y una consulta con expertos temáticos. La tamización de referencias se realizó por dos revisores de forma independiente y los desacuerdos fueron resueltos por consenso. La selección de estudios fue realizada mediante la revisión en texto completo de las referencias preseleccionadas, verificando los criterios de elegibilidad. Se seleccionaron revisiones sistemáticas de ensayos clínicos, su calidad fue valorada con la herramienta AMSTAR. Las características de las revisiones fueron extraídas a partir de las publicaciones originales. Se realizó una síntesis narrativa de las estimaciones del efecto para las comparaciones y desenlaces de interés a partir de los estudios de mejor calidad con AMSTAR. Resultados: se seleccionó una revisión sistemática que incluyó 28 ensayos clínicos (1830 pacientes), cinco de estos ensayos (496 pacientes) fueron relevantes para la pregunta abordada por la presente evaluación. La somatropina comparada con placebo se asoció con un aumento estadísticamente significativo de la velocidad de crecimiento y no presentó una diferencia estadísticamente significativa sobre el contenido mineral óseo total. En comparación con no tratamiento, la somatropina se asoció con un aumento estadísticamente significativo de la velocidad de crecimiento, desviación estándar de la velocidad de crecimiento, talla, desviación estándar de la talla, desviación estándar de la talla para adulto con Turner y desviación estándar de la talla ajustada por edad específica para síndrome de Turner. La velocidad de crecimiento fue significativamente más alta con bajas y altas dosis de somatropina en comparación con placebo. Se presentó una diferencia estadísticamente significativa en contra de la somatropina versus placebo sobre la frecuencia de otitis media (ocurrencia/empeoramiento). En comparación con no tratamiento, la somatropina se asoció con una disminución estadísticamente significativa en la aparición de bocio, y un aumento estadísticamente significativo en la ocurrencia de procedimientos quirúrgicos, otitis media, trastornos del oído, trastornos de la articulación, trastornos respiratorios y sinusitis. Conclusiones: el desempeño global de la somatropina para el tratamiento de la restricción del crecimiento en niñas con síndrome de Turner, muestra que la mayoría de los desenlaces de efectividad favorecen a la somatropina, mientras que la mayoría de los eventos adversos están en contra de esta tecnología. Estas conclusiones se basan en los hallazgos de una revisión sistemática de alta calidad.(AU)

Efectividad y seguridad de somatropina para el tratamiento del retardo de crecimiento en niños menores de 18 años con insuficiencia renal crónica / Effectiveness and safety of somatropin for the treatment of growth retardation in children under 18 years of age with chronic renal failure

Antecedentes: Descripción de la condición de salud de interés: La Insuficiencia Renal Crónica (IRC) es un síndrome clínico complejo, resultante de un deterioro progresivo e irreversible de la función renal, que se traduce en la incapacidad del riñón para remover los productos de desecho y mantener la homeostasis orgánica. Puede producirse por una variedad de condiciones, incluyendo trastornos congénitos, glomerulares o infecciones. Descripción de la tecnología: La HC es una hormona no sexual, producida en el lóbulo anterior de la glándula pituitaria o hipófisis, en respuesta fundamentalmente, al factor liberador de HC producido por el hipotálamo. La somatropina es la HC obtenida por tecnología de ADN recombinante; actúa como agente anabólico y anticatabólico, estimulando el crecimiento de los huesos largos e incrementando el número y tamaño de las células musculares en niños con deficiencia de HC, con lo cual se consigue un aumento de la talla final del paciente. Evaluación de efectividad y seguridad: Pregunta de evaluación: En niños menores de 18 años con insuficiencia renal crónica, ¿cuál es la efectividad y seguridad de la somatropina comparada con placebo o no intervención, para el tratamiento del retardo de crecimiento? La pregunta de investigación fue refinada y validada con base en: autorización de mercadeo de la tecnología para la indicación de interés (registro sanitario INVIMA), listado de medicamentos vitales no disponibles, cobertura de la tecnología en el Plan Obligatorio de Salud (POS) (Acuerdo 029 de 2011), revisión de grupos terapéuticos (código ATC: Anatomical, Therapeutic, Chemical classification system), recomendaciones de guías de práctica clínica actualizadas, disponibilidad de evidencia sobre efectividad y seguridad (reportes de evaluación de tecnologías, revisiones sistemáticas de la literatura), uso de las tecnologías (listas nacionales de recobro, estadísticas de prescripción, etc), estudios de prevalencia/incidencia y carga de enfermedad, y consulta con un experto temático (especialista clínico) representante de la Asociación Colombiana de Endocrinología Pediátrica. Población: Niños menores de 18 años con insuficiencia renal crónica. Metodología: Búsqueda de literatura, Búsqueda en bases de datos electrónicas. Conclusiones: -Efectividad: en niños menores de 18 años con insuficiencia renal crónica, somatropina comparada con placebo o no intervención, es más efectiva para el aumento de la talla (después de 1 año de tratamiento) y de la velocidad de crecimiento (después de 6 meses y 1 año de tratamiento). La calidad global de la evidencia es baja (metodología GRADE), -Seguridad: los eventos adversos reportados con somatropina son poco comunes y su frecuencia es generalmente similar al grupo control.